報 告 人

華東師范大學(xué) 李大力 研究員

報告時間

2025年3月7日（星期五）9點30分

報告地點

臺州市香溢大酒店香溢宮

報

告

內(nèi)

容

簡

介

報告內(nèi)容簡介：遺傳疾病的致病基因鑒定和治療都是領(lǐng)域的難題,，基因編輯技術(shù)的出現(xiàn)對于罕見病的診治都有很好的前景,。李大力研究員利用TALEN和Cas9體系建立了5周內(nèi)快速構(gòu)建人類遺傳疾病致病突變的小鼠模型的技術(shù)體系。發(fā)現(xiàn)SYK基因新發(fā)雜合突變導(dǎo)致人類多發(fā)免疫缺陷,，并通過小鼠模型進行了驗證,，通過骨髓移植證明可以在小鼠模型和病人中治愈該疾病，開發(fā)了一系列性能優(yōu)越的堿基編輯器,，包括HyCBEmax,、ABE9、Td-CGBE/CBEs,、A&C-BEmax,、AXBE、ACBEs等新工具,。利用基因編輯技術(shù)開發(fā)了治療β地中海貧血的基因療法,，在臨床研究中治愈了全部十余名患者，展現(xiàn)了驚人的療效,，極有可能實現(xiàn)一次治療終身治愈,。

報告人簡介：李大力，華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院研究員,、博士生導(dǎo)師,，華東師范大學(xué)實驗動物中心主任，國家杰出青年基金獲得者,，教育部青年長江學(xué)者,，上海市尚思探索學(xué)者，上海市基因編輯與細胞治療前沿科學(xué)基地主任,。聚焦于基因編輯技術(shù)創(chuàng)新領(lǐng)域,，開發(fā)了多種高效動物模型構(gòu)建的新方法，圍繞罕見病的模型構(gòu)建和基因治療開展了深入研究,，以通訊作者在Nature,，Nature Biotechnology，Nature Medicine和Nature Genetics等權(quán)威期刊發(fā)表論文100余篇,，作為首席科學(xué)家主持科技部重點研發(fā)項目,、港澳臺合作項目和國家自然科學(xué)基金委重點項目，獲教育部高等學(xué)?？茖W(xué)研究優(yōu)秀成果獎自然科學(xué)獎一等獎,、第16屆談家楨生命科學(xué)創(chuàng)新獎。

承辦單位

醫(yī)學(xué)院

發(fā)布日期

2025年2月27日

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